基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，以达到治疗人类疾病的目的。
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且基因疗法被认为是一种革命性的技术，有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。
此前发表在PNAS杂志上的一项研究中，医院的科学家就通过对小鼠模型进行研究，通过单次注射特殊改造基因版本的常用病毒载体，从而达到了抑制化疗耐药卵巢肿瘤生长的目的。
本文中，小编汇总了近期基因疗法的前沿进展，与各位一起学习。
如何用安全载体成功进行基因疗法？HIV疗法有望被开发
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。
这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影，随后研究者就强调了理解载体生物学（媒介生物学）的重要性，从而就可以帮助更为有效、安全且具有特异性的新一代载体，其中基于HIV-1慢病毒属的载体（慢病毒载体）目前正被广泛用于基础和应用研究中。
病毒是一种细胞内的专性寄生微生物，其可以进化成为高效的工具来帮助运输RNA或DNA至靶向细胞中，如今研究者已经鉴别出了多种可以进行特殊基因疗法的病毒，而且也已经开始利用这些重组病毒进行相关研究了，比如在临床和实验室中使用的腺病毒、腺相关病毒(adeno-associatedviruses，aav)、疱疹病毒、痘病毒、反转录病毒以及慢病毒。
基于致癌反转录病毒载体的最大优点就是缺少病毒蛋白，这就可以帮助使得病毒进行缺陷型复制并且缺少免疫原性，从某种意义上来讲，这些载体并不能表现出抗载体的免疫反应，而且它们有能力整合到宿主基因组中，引发持续性的基因表达。然而目前存在一种限制，比如病毒颗粒的不稳定性、较低的病毒滴度，不能转化成为非分裂细胞以及出现插入诱变现象，为了克服这些缺点，研究人员基于慢病毒开发出了新型的载体，这就可以促进插入诱变的产生，然而相比γ逆转录副本而言这种新型载体的频率较低。
Science子刊：基因疗法新突破！在体内选择性扩增经过基因修饰的肝细胞
基因疗法为治疗遗传病提供希望，但是它的效率经常太低而没有治疗价值。如今，在一项新的研究中，来自美国俄勒冈健康与科学大学、斯坦福大学医学院和贝勒医学院的研究人员证实经基因修饰后对一种有毒药物产生抵抗力的肝细胞能够在活的小鼠体内选择性增殖，从而高达倍地增加转基因表达。这种新方法也可能用于骨髓、肠道、皮肤或肾脏组织中。相关研究结果发表在年6月8日那期ScienceTranslationalMedicine期刊上，论文标题为“Auniversalsystemtoselectgene-modifiedhepatocytesinvivo”。论文第一作者是来自俄勒冈健康与科学大学的SeanNygaard。
Nygaard说，“基因疗法是一个治疗潜力巨大的领域，但是也是一个充满巨大风险的领域。”
在此之前，科学家们利用重组腺相关病毒（re北京看白癜风哪里医院好北京治疗白癜风有哪些医院
